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    中国批准首个脊髓性肌萎缩症药

    近日,中国国家药品监督管理局已批准Spinraza(nusinersen)用于5q脊髓性肌萎缩症(5q-SMA)患者的治疗。此次批准,使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。5q-SMA是SMA的最常见类型,约占全部SMA病例的95%,该类型SMA是由5号染色体上的SMN1(运动神经元生存蛋白1)基因突变所引起的,因此得名5q-SMA。Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),通过鞘内注射给药,将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液(CSF)中。 [详细]

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  • 回复@“老笑头”,本人觉得你越来越幼稚可笑了。连“再什么主义,你没生产资料咋劳动?”这样的话都说出来了。你长大后没有经历过全中国的公有制时代,不清楚是可能... 2019-04-11
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